长久以来，在全球多发性骨髓瘤（MM）诊疗的探索进程中，中国学者做出了诸多重要的努力与贡献，不断推动学科基础研究与临床实践高质量创新发展。
近日，在高博医学论坛·中国免疫及靶向治疗高峰论坛暨第四届淋巴瘤骨髓瘤国际高峰论坛上，医院（中国医学科学院血液学研究所）邱录贵教授带来了“多发性骨髓瘤转化医学研究——医院20年工作汇报”，从骨髓瘤诊疗的发展历程出发，分享了团队的研究成果和实践经验，为大家生动讲述了中国人自己的骨髓瘤故事。特别整理学术精要，以飨读者。
MM治疗现状：“后新药时代”，新药研发向治愈稳步前行
在我国，MM的患病率已超过急性白血病，位居血液系统恶性肿瘤第二位，巨大的临床治疗需求不断推动着MM药物研发的脚步。
年前，MM长期处于以细胞*性药物为主的化疗时代，对很多患者而言，MM是一种致死性疾病。随着三大类代表性药物——蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和单克隆抗体的相继问世，MM的治疗迈入了“新药时代”，新的治疗策略有力推动MM从致死性疾病转变为慢性疾病，经过系统治疗的患者中位总生存（OS）可达8~10年。
年左右，MM的治疗迎来了“后新药时代”，瞄准BCMA等多个靶点的创新药物的研发如火如荼，让MM患者离治愈目标更进一步。
MM临床诊疗：精确诊断先行，3大前瞻性研究持续改善生存
21世纪初，我国MM临床诊治和学术研究均处于相对落后的起步阶段，临床实践中MM患者首次误诊/漏诊率超过60%，且75%以上的MM患者在确诊时已处于疾病晚期阶段。由于治疗药物有限，缺乏系统性、规范化的治疗理念，MM治疗有效率仅50%左右，患者中位生存期仅2年。此外，MM的基础研究十分匮乏，进一步限制了临床医生对MM的认识，阻碍了MM诊疗策略的发展。
面对我国MM诊治的临床困境，医院淋巴瘤诊疗中心历经20余年探索与发展，逐步建立了完整的MM临床与基础研究体系，致力于不断提升MM疗效，助力患者高质量长生存，并最终拥有治愈的希望。
在MM诊断方面，我们建立了精确诊断体系，纳入患者形态学、免疫学、分子遗传学、M蛋白类型等进行综合评估，将MM精确诊断率提升至95%以上。其中，针对多名MM患者开展的大样本研究首次明确了我国MM的遗传学异常特征及意义，不仅填补了国内数据空白，而且推动了我国首部《多发性骨髓瘤遗传学检测专家共识》出台，助力了我国MM精确诊断的规范化前行。
在MM治疗方面，我们自年起先后开展了3项前瞻性探索，共计纳入超过例MM患者，分别聚焦沙利度胺的整体治疗（~年，BDHMM/01方案）、对比沙利度胺和硼替佐米为基础的整体治疗（~年，BDHMM/02方案）以及探索MM预后分层的整体治疗（年至今，BDH/03方案），研究团队不断融合新药、新理念，优化临床诊疗策略，探索MM预后分层而治新思路，推动规范化、精细化的整体治疗方案，最终实现了我国MM患者中位无进展生存（PFS）从13个月到36个月、中位OS从27个月到78个月的显著提升。
MM转化医学：革新临床实践，中国BCMACAR-T有望迎来突破
在国际MM领域创新药物的上市进程中，我们中心开展了多个高水平临床研究，有力推动了来那度胺、达雷妥尤单抗和卡非佐米3个MM重磅原研新药在国内成功上市，为广大MM患者带来了更多治疗机会和选择。
同时，我们也积极牵头了靶向BCMA的ADC药物、双靶点抗体、BCMACAR-T等MM前沿创新疗法的临床试验。其中，我们携手华中科技大学同医院李春蕊教授团队共同探索了CTA（全人源BCMACAR-T）治疗复发/难治多发性骨髓瘤（RRMM）的疗效与安全性，研究成果先后以口头报告形式亮相于年美国血液学会（ASH）年会和欧洲血液学会（EHA）年会，受到了国内外同道的高度