视频1：央视《生活圈》栏目曾小峰教授谈SSc及诊疗
今年6月，勃林格殷格翰公司治疗SSc-ILD适应症的维加特（通用名：乙磺酸尼达尼布软胶囊）在我国获批上市，这是首个也是目前唯一用于治疗SSc-ILD的药物，意味着SSc-ILD患者终于走出了无药可治的困境。对于SSc-ILD患者来说，这虽然意味着历史性的变革，但也只是获得有效治疗的第一步。这些患者面对的治疗之路仍然坎坷，长期治疗的巨额医药费用成为“拦路虎”。患者期望能将尼达尼布纳入医保报销范围，尽早开始药物治疗，延缓疾病进展。近日，国家医疗保障局根据《基本医疗保险用药管理暂行办法》，结合年国家医保药品目录管理工作重点，研究起草了《年国家医保药品目录调整工作方案（征求意见稿）》，并向社会公开征求意见。这一消息在SSc-ILD患者群体中迅速传播，成为大家期盼的重要福音。1不可心存侥幸！SSc-ILD患者需尽早接受抗纤维化治疗从8岁时被确诊为患有SSc以来的二十多年里，硬皮病关爱之家创始人郑医院，经受着疾病以及周围人的不理解而带来的诸多痛楚：“SSc给患者带来了巨大创伤。不仅会改变我们的容貌，还会造成内脏纤维化。当疾病累及到肺部时会导致呼吸困难，这极大影响了我们的正常生活。SSc虽然目前仍无法治愈，但能通过药物治疗控制病情。获悉尼达尼布治疗SSc-ILD适应症在国内获批后，我们非常高兴！”医院风湿免疫科主任、中国医师协会风湿免疫科医师分会会长、中华医学会风湿病学分会前任主任委员曾小峰教授表示，“尼达尼布治疗SSc-ILD适应症在国内获批，标志着全球首个用于治疗SSc-ILD的靶向药物正式开始惠及中国患者，为我国SSc-ILD患者肺功能减退按下暂停键。”统计数据显示，SSc在中国大陆地区患病率约10/10万，不同地区差异较大，全球估计约有万患者，多见于女性，年龄通常为25-55岁。目前，硬皮病发病原因尚不明确，可能与遗传、环境等因素有关。视频2：央视《生活圈》栏目曾小峰教授谈SSc及诊疗硬皮病患者最显著的外貌特征为全身皮肤增厚发硬，失去原有弹性，造成正常面纹消失、鼻翼缩小、嘴唇变薄，形成“面具脸”。除了对外貌的影响外，硬皮病可能会累及身体任何部位，并且难以诊断。研究显示[1-4]，约25%的硬皮病患者在确诊后3年内出现显著肺部受累，多达85.5％的硬皮病患者会发生不同程度间质性肺疾病（ILD），导致肺功能不可逆性下降。还有研究发现[5,6]，相比于未发生ILD的硬皮病患者，SSc-ILD患者生存期显著降低（11.3年与8.8年）。专家建议，一旦确诊为SSc-ILD，患者应尽早开始抗纤维化治疗，防止肺部病情恶化。肺功能一旦损失就无法逆转，对此千万不能抱有侥幸心理。早期筛查及常规监测对于确保早期发现SSc-ILD、避免发生疾病进展、改善临床结局而言至关重要。因此建议SSc患者一定要有定期随访的意识，最好每年做一次肺部高分辨率CT（HRCT）检查。2延缓疾病进展，用力肺活量（FVC）年下降率降低44%尼达尼布是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），是目前唯一获批用于治疗特发性肺间质纤维化（IPF）和SSc-ILD的靶向抗纤维化药物。通过抑制细胞膜PDGFR、FGFR、VEGFR胞内段的酪氨酸激酶，阻断上述生长因子相关信号通路，抑制成纤维细胞的增殖、迁移和分化，进而抑制胶原纤维沉积，延缓肺纤维化进程。另外，尼达尼布也可通过抑制TGF-β1信号通路，抑制TβR-Ⅱ、Smad3、P38MAPK磷酸化，从而延缓肺纤维化[8]。SENSCIS研究是一项探究尼达尼布治疗SSc-ILD患者52周有效性及安全性的Ⅲ期临床研究，也是目前针对SSc-ILD患者规模最大的随机对照试验，覆盖了全球32个国家和地区，纳入例患者，其中我国有9个研究中心参与。研究结果曾在年发表于《新英格兰医学杂志》[7]。研究结果证实，与安慰剂组相比，尼达尼布组SSc-ILD患者用力肺活量（FVC）年下降率降低44%；尼达尼布组第52周的FVC自基线期的绝对改变均值约为安慰剂组的一半，两组间的差值为46.41ml。值得