全球首个治疗系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）药物问世
年出生的笑笑曾是个阳光明媚的女孩。然而在大学毕业后，她发现自己开始容易出现疲劳、乏力、气喘等症状。年，笑笑被确诊为患有系统性硬化病（SSc，又称硬皮病），开始了漫漫求医之路。年，笑笑再次被确诊患有系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD），这意味着SSc已累及肺部，令她的生活雪上加霜。
硬皮病是一种原因不明的临床上以局限性或弥漫性皮肤增厚和纤维化为特征的炎症-纤维性病变，主要特点为皮肤和某些内脏器官的细胞外基质过多沉积，对多系统、多器官造成损害，当疾病累及肺部时可引起SSc-ILD。SSc-ILD是SSc患者死亡的关键驱动因素，约占全部SSc相关死亡的34.4%。随着疾病进展，会导致患者肺功能不可逆性下降，且预后较差，患者生存率低。
央视《生活圈》栏目曾小峰教授谈硬皮病及诊疗
今年6月，勃林格殷格翰公司的维加特?（通用名：乙磺酸尼达尼布软胶囊）治疗SSc-ILD适应症在我国获批上市，这是首个也是目前唯一用于治疗SSc-ILD的药物，意味着SSc-ILD患者终于走出了无药可治的困境。对于SSc-ILD患者来说，这虽然意味着历史性的变革，但也只是获得有效治疗的第一步。这些患者面对的治疗之路仍然坎坷，长期治疗的巨额医药费用成为“拦路虎”。患者期望能将维加特?纳入医保报销范围，尽早开始药物治疗，延缓疾病进展。
近日，国家医疗保障局根据《基本医疗保险用药管理暂行办法》，结合年国家医保药品目录管理工作重点，研究起草了《年国家医保药品目录调整工作方案（征求意见稿）》，并向社会公开征求意见。这一消息在SSc-ILD患者群体中迅速传播，成为大家期盼的重要福音。
不可心存侥幸
SSc-ILD患者需尽早接受抗纤维化治疗
自从8岁时被确诊为患有SSc以来，硬皮病关爱之家创始人郑嫒20多医院，经受着疾病以及周围人的不理解而带来的诸多痛楚：“硬皮病给患者带来巨大的创伤。不仅会改变我们的容貌，还会造成内脏纤维化。当疾病累及到肺部时会导致呼吸困难，这极大影响了我们的正常生活。硬皮病虽然目前仍无法治愈，但能通过药物治疗控制病情，获悉维加特?治疗SSc-ILD适应症在国内获批后，我们非常高兴！”
医院风湿免疫科主任、中国医师协会风湿免疫科医师分会会长、中华医学会风湿病学分会前任主任委员曾小峰教授表示，“维加特?治疗SSc-ILD适应症在国内获批，标志着全球首个用于治疗SSc-ILD的靶向药物正式开始惠及中国患者，为我国SSc-ILD患者肺功能减退按下暂停键。”
统计数据显示，硬皮病在中国大陆地区患病率约10/10万，不同地区差异较大，全球估计约有万患者，多见于女性，年龄通常为25-55岁。目前，硬皮病发病原因还不明确，可能与遗传，环境等因素有关。
央视《生活圈》栏目曾小峰教授谈硬皮病及诊疗
硬皮病患者最显著的外貌特征为全身皮肤增厚发硬，失去原有的弹性，造成正常面纹消失，鼻翼缩小、嘴唇变薄，形成“面具脸”。除了对外貌的影响外，硬皮病可能会累及身体的任何部位，并且难以诊断。研究显示[1],[2],[3],[4]，约25%的硬皮病患者在确诊后3年内出现显著的肺部受累，多达85.5％的硬皮病患者会发生不同程度的间质性肺疾病（ILD），导致肺功能不可逆性下降。还有研究发现[5],[6]，相比于未发生ILD的硬皮病患者，SSc-ILD患者的生存期显著降低（11.3年与8.8年）。
专家建议，一旦确诊为SSc-ILD，建议患者尽早开始抗纤维化治疗，防止肺部病情恶化。因为肺功能一旦损失就无法逆转，对此千万不能抱有侥幸心理。早期筛查及常规监测对于确保早期发现SSc-ILD，避免发生疾病进展，从而改善临床结局而言至关重要。因此建议硬皮病患者一定要有定期随访的意识，最好每年做一次肺部高分辨率CT（HRCT）检查。
延缓疾病进展
用力肺活量（FVC）年下降率降低44%
维加特?（尼达尼布）是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），是唯一获批用于治疗IPF和SSc-ILD的靶向抗纤维化药物。通过抑制细胞膜PDGFR、FGFR、VEGFR胞内段的酪氨酸激酶，阻断上述生长因子相关的信号通路，抑制成纤维细胞的增殖、迁移和分化，进而抑制胶原纤维的沉积，延缓肺纤维化进程。另外，尼达尼布也可通过抑制TGF-β1信号通路，抑制TβR-Ⅱ、Smad3、P38MAPK磷酸化，从而延缓肺纤维化。
SENSCIS研究是一项探究维加特?治疗SSc-ILD患者52周有效性及安全性的Ⅲ期临床研究，也是目前针对SSc-ILD患者规模最大的随机对照试验，覆盖了全球32个国家和地区，纳入例患者，其中我国有9个研究中心参与。研究结果曾在年发表于《新英格兰医学杂志》。
研究结果证实，与安慰剂组相比，维加特?组SSc-ILD患者用力肺活量（FVC）年下降率降低44%；维加特?组第52周的FVC自基线期的绝对改变均值约为安慰剂组的一半，两组间的差值为46.41mL。
值得