年3月9日，由勃林格殷格翰自主研发、用于治疗特发性肺纤维化（IPF）的靶向药物尼达尼布（商品名：维加特?）在中国正式宣布上市。
作为被国内外相关指南、共识推荐的全球首个IPF靶向治疗药物，尼达尼布能够有效延缓IPF的疾病进展，使肺功能下降减少约50%，显著降低IPF急性加重的风险，提高患者的生存获益。
IPF诊疗现状堪忧：误诊、漏诊较为普遍，五年生存率低
IPF的发病机制尚不明确，以进行性的、局限于肺部的、以肺纤维化伴蜂窝状改变为特征的疾病。病理上呈现普通间质性肺炎（UIP）的组织学征象，肺功能显示限制性通气障碍和（或）换气障碍。
数十年来，IPF的发病率有所增加，缺乏有效的治疗手段。流行病学调查显示，IPF的中位生存期约为2-3年，五年生存率＜30%，与部分恶性肿瘤无异。因此，IPF被称为“不是癌症的癌症”。
康健教授
中国医师协会呼吸分会副会长，中国医科大学呼吸疾病研究所所长
康健教授介绍道，在过去的20余年中，中国的IPF发病率逐年上升，死亡率居高不下，50岁以上人群多发，男性发病率高于女性，以隐匿性、进行性的呼吸困难为主要表现，伴有干咳、杵状指、发绀等症状。
由于肺部纤维化程度逐渐加重以及疾病进展的不可预测性，IPF患者承受着常人难以想象的“无法呼吸之痛”，随时死于呼吸衰竭和（或）心力衰竭。
由于绝大多数IPF患者临床表现不典型，较易漏诊，也常被误诊为慢性阻塞性肺疾病、支气管哮喘或其他肺部疾病。国外研究显示，IPF患者从症状出现到被明确诊断，常需1至2年。
IPF的疾病进展具有不可预测性，一旦出现急性加重，症状可能会在数天或数周内迅速恶化，显著降低患者生存率。因此，针对IPF，早期诊断、早期治疗至关重要。
创新靶向药物尼达尼布，开启IPF治疗新“维”度
除了诊断困难，IPF的治疗手段也相对有限。目前，IPF的主要治疗方法包括肺康复、氧疗、肺移植等，缺乏有效的治疗药物。
尼达尼布是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI），同时作用于血小板源性生长因子受体（PDGFR）、成纤维细胞生长因子受体（FGFR）和血管内皮生长因子受体（VEGFR）3个靶点，阻断成纤维细胞的增殖、迁移和转化，减缓IPF的疾病进展。自美国和欧盟在内的60多个国家和地区上市以来，已经使3万多名IPF患者受益。
TOMORROW研究和INPULSIS研究结果均显示，尼达尼布能减少肺功能下降约50%，同时降低IPF的急性加重发生风险。此外，尼达尼布的药物不良事件发生率较低，最常见的为轻、中度的胃肠道症状，总体耐受性良好。
年《特发性肺纤维化诊治国际循证指南》明确推荐尼达尼布用于IPF的治疗。年我国《特发性肺纤维化诊断和治疗中国专家共识》中也指出，尼达尼布能够显著减少IPF患者用力肺活量（FVC）下降的绝对值，一定程度上缓解疾病进展。
代华平教授
中华医学会呼吸病学分会常委兼间质性肺疾病学组组长，医院呼吸与危重症医学科主任
代华平教授指出，在INPULSIS研究中，有名患者来自中国。对中国患者的亚组数据分析结果显示，尼达尼布在中国患者的疗效与安全性与全球数据结果一致。
尼达尼布在中国正式上市，对我国的IPF患者和呼吸科医生来说都是振奋人心的好消息。不仅能够为患者带来更多的治疗选择和生存获益，也为呼吸科医生提供有力的治疗武器。
提高IPF诊断率和药物可及性是当务之急
尼达尼布的上市为我国的IPF患者带来了新的治疗希望，但是提高IPF的诊断准确率，减少误诊和漏诊仍然是当务之急。
李惠萍教授
中华医学会呼吸病学分会委员兼间质病学组副组长，同济大医院呼吸科主任
李惠萍教授强调，提高IPF的诊断率需要从两方面入手，第一，需要提高医务工作者对IPF的认知，明确间质性肺疾病（ILD）的病因前，不要排除IPF的可能性。不同病因导致的ILD，治疗方法和预后各不相同。第二，针对疑似病例应早期应用胸部高分辨率CT检查，并转诊到有丰富ILD医院，为患者赢得宝贵的治疗时机。
IPF的胸部HRCT特征性表现为胸膜下、基底部分布为主的网格影和蜂窝状影，伴（或不伴）牵拉性支气管扩张，磨玻璃样改变不明显，其中蜂窝状影是明确诊断的重要依据。
冯耐德先生
勃林格殷格翰大中华区人用药品总经理
同时，提高药物可及性也非常重要。冯耐德先生表示，我们十分高兴尼达尼布能够在极短的时间内于中国获批上市，正式进入临床。我们也正在积极地进行医保商谈，并将与慈善组织合作开展慈善赠药项目，从而惠及更多的患者，为他们带来生命的希望。
据悉，尼达尼布已被纳入浙江省大病医保目录，其余多个省市的医保进程也正在加快推进。专家们共同呼吁，尽快将尼达尼布纳入医保，从而减轻IPF患者的经济负担。
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