中新网上海新闻12月22日电（汤彦俊)“中华罕见病种子基金如若落实，可以为万罕见病患者解决支付难题，为罕见病患者用药带来保障。”在近日由北京病痛挑战公益基金会发起，中国罕见病联盟任指导单位，勃林格殷格翰等公益支持的第四届罕见病合作交流会上，全国政协委员，中国社会科学院世界社保研究中心主任郑秉文教授在大会开幕式上正式提出“中华罕见病种子基金”制度创新构想。第四届罕见病合作交流会主题为“多元共建重塑罕见”，旨在以患者为中心，结合病痛挑战基金会的一线实践，与罕见病行业分享新思考和新发现，为罕见病问题解决带来更多新的价值主张。
罕见病目前依然存在“诊断难、治疗难、用药难”的三难局面，破局并构建其保障体系仍存在诸多难点亟待解决。其中在中国市场，如何解决罕见病药物的支付难题，目前还未得到解决。
近年来，国家对完善罕见病用药保障机制非常重视，并打出政策组合拳。年5月，由国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局及国家中医药管理局五部委联合发布了《第一批罕见病目录》；年3月5日，中共中央、国务院发布《关于深化医疗保障制度改革的意见》，提出要建立：以基本医疗保险为主体，医疗救助为托底，补充医疗保险、商业健康保险、慈善捐赠、医疗互助共同发展的医疗保障制度体系。
经过各责任主体的不断发展，公益慈善力量已成为我国医疗保障体系的重要一环，多层次医疗保障框架基本形成。但相比由国家主导，形式、规则都已较为稳定的第一层次基本医疗保障制度，由企业和社会主导的第二、第三层次保障制度发展仍相对薄弱。
“多年来，医保基金缴费收入大于支出。而解决目前未进入国家医保目录的高昂罕见病药品支付问题，最有效的路径之一仍然是建立国家罕见病专项保障机制。”郑秉文表示，罕见病保障应在多方共付机制基础上，“中华罕见种子基金”可以作为国家医保局下辖的法人机构，在不同主体和不同制度间发挥其平台作用，建立长效性、极致性的激励机制。社会资源能够进一步组织化和规律化，在制度引导下，平台可以倡导和吸纳全社会范围内的社会力量，不断地壮大种子基金的规模，深挖医药企业和相关慈善公益机构的资源对罕见病用药保障的积极性。
北京病痛挑战公益基金会创始人、秘书长王奕鸥表示：“罕见病不仅是医学问题，也是社会问题，解决罕见病患者用药难的问题应该动员现有社会资源，挖掘潜在社会资源。中华罕见病种子基金是代表政府践行、引领、多方支付，同时成为引导和动员社会资源的平台和机制，可以更好地为更多罕见病患者医疗保障。”
“基本医疗保障不是、也不该当是解决罕见病支付难题的唯一来源。”勃林格殷格翰作为一家“以患者为中心”的百年跨国药企，多年来不断积极探索，与罕见病患者组织建立良好交流，通过多方位援助患者、沟通多方意见等，助力政策实施落实，并全方位参与到中国多层次保障体系建设中。
如在肺纤维化领域，自年起，勃林格殷格翰携手初级卫生保健基金会启动特发性肺纤维化（IPF）患者援助项目，惠及千余名患者；年起，勃林格殷格翰与商保相关机构共同努力，将尼达尼布纳入了多个省份/城市的惠民保项目，覆盖上千万参保人群，惠及了全国许多进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病（PF-ILD）患者。
同时，勃林格殷格翰充分发挥在罕见病领域的研发创新实力，不断充实丰富罕见病产品管线，加速推进创新产品进入中国；并携手社会各界，在疾病教育、新药开发、患者关爱、药品可及性等方面打造以患者为中心的罕见病创新生态系统。
如在罕见皮肤病泛发性脓疱型银屑病（GPP）领域，勃林格殷格翰旗下同类首创免疫新药圣利卓?（通用名：佩索利单抗注射液）于今年12月13日获批，做到了零时差惠及中国患者。
此外，勃林格殷格翰还致力于打造GPP医疗健康生态系统——助力GPP患者组织成立、支持建设中国首个GPP人工智能辅助识别工具、携手领域内专家共同启动国内首部《泛发性脓疱型银屑病患教手册》编撰项目。
此次大会讨论环节，勃林格殷格翰在与协会、智库、地方政府及商保伙伴的沟通中积极建言，倡导在各地惠民保特药目录中纳入更多罕见病药物，减少对罕见病既往症的限制，提高罕见病报销比例，真正提升罕见病患者保障水平。(完）